目标销售峰值100亿元，这家药企的底气在哪里？

近日，在云顶新耀的投资者交流活动上，以CEO罗永庆为首的管理层提出了“短期内四个商业化产品上市，100亿销售峰值”的目标。

(资料图片)

云顶新耀的业务模式主要为license-in全球同类首 创（first-in-class）或者同类最 佳药物（best-in-class）。2020年10月，云顶新耀成功登陆港股市场。作为一家上市仅3年的公司，为何做出这一犀利目标？从云顶新耀的研发管线中或许能找到答案。

产品覆盖IgA肾病蓝海市场

IgA肾病是一种以免疫球蛋白A（IgA）为主的免疫复合物在肾小球系膜区沉积为特征的肾小球疾病，也是一种慢性进行性自身免疫性肾病，其特征是肾小球中含IgA的免疫复合物沉积，导致细胞组织的炎性反应和损伤，进而在临床上表现为蛋白尿和血尿，约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10-20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植治疗。据弗若斯特沙利文报告，2030年全球IgA肾病患者总数或将达到1020万人；而且全球半数以上的患者集中在东亚地区，其中仅中国市场就有约400万~500万患者。

目前，IgA肾病的一线治疗方案包括RAS阻断剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等，不过这些疗法在疗效和安全性上都存在一定的局限性。然而，国内目前并未有特异性的IgA肾病疗法获批上市。

2021年，IgA肾病对因治疗药物Nefecon（耐赋康，布地奈德迟释胶囊）获FDA加速批准上市，成为全球唯一一款IgA肾病对因治疗药物，也是FDA批准的第一款IgA肾病靶向治疗药物。

Nefecon由Calliditas Therapeutics研发，活性成分为布地奈德，这是一种糖皮质激素，具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性，首过代谢程度极高；Nefecon独创的制剂工艺，能够将药物成分完整地递送并靶向释放到回肠末端派尔集合淋巴结，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，起到精准靶向治疗的作用。

2023年3月，Calliditas Therapeutics公布了Nefecon的III期临床研究。在15个月的随访期内，Nefecon组患者的尿蛋白肌酐比值

（UPCR）持续降低；肾小球滤过率（eGFR）相比于安慰剂组显著改善，并且这种效果可持续两年（-2.47 vs -7.52mL/min/1.73m2，p<0.0001）。值得注意的是，无论患者的基线UPCR水平如何，Nefecon均可有效改善其eGFR。

2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。2022年3月，该协议进一步扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

2022年11月，云顶新耀在中国提交Nefecon的上市申请，该申请已获国家药监局优先审评。

手握Nefecon大中华区、韩国及新加坡权益的云顶新耀，覆盖了全球近一半的患者群体，临床价值可观。

第二张王牌：伊曲莫德（Etrasimod）

伊曲莫德是一款口服小分子选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，能够与S1P受体1、4、和5特异性结合，用于治疗溃疡性结肠炎（UC）。另外也在被研发用于一系列免疫炎症性疾病，如克罗恩病、特应性皮炎、斑秃等，曾被Evaluate Pharma评为“2023年有望获批的十大潜在重磅疗法”。

伊曲莫德由Arena公司研发。2017年，云顶新耀通过授权合作，获得了伊曲莫德在大中华区和韩国的权益。2022年，辉瑞收购Arena公司，获得了伊曲莫德这款药物。

目前，辉瑞已经通过两项临床III期临床研究验证了伊曲莫德的成药性和在UC适应症中出色的疗效和安全性，并已递交了伊曲莫德在美国和欧盟的NDA，云顶新耀在国内的临床III期入组工作已经完成。

开发高壁垒抗感染药物

WHO曾发出警告，由于人们对抗生素的滥用，2050年因抗生素耐药性而死亡的人数将达到1000万人。因此，云顶新耀瞄准了壁垒更高、空间更大的多重耐药革兰阴性菌抗菌药市场进行布局，拥有依拉环素（Xerava）和他尼硼巴坦两款管线组合。

依拉环素是一种新型、广谱、含氟四环素类的抗菌药物，用于治疗常见的革兰氏阴性菌、革兰氏阳性菌感染在内的多重耐药菌感染。依拉环素最初由Tetraphase公司研发。2018年2月，云顶新耀与Tetraphase合作，引进依拉环素。2018年8月和9月，依拉环素先后获FDA和EMA批准用于治疗成人复杂性腹腔内感染；2023年3月，依拉环素获CDE批准上市，适应症为成人复杂性腹腔内感染。目前，云顶新耀正在开发依拉环素用于治疗社区获得性细菌性肺炎的治疗。

另外，头孢吡肟/他尼硼巴坦计划于今年递交治疗复杂性尿路感染的新药上市申请；另一款候选产品EVER206是一款更加安全的新一代多黏菌素，已经完成I期临床试验。

除此以外，云顶新耀于2021年9月，与Providence达成战略合作，引进其先进的mRNA技术平台，如今已完成产业化规模技术转移。基于这一重要技术，云顶新耀具备了mRNA疫苗规模化生产能力，将助力云顶新耀走向集自主研发、临床、生产和商业化于一体的战略性全产业链布局。

云顶新耀还储备有多款在研的早期管线与临床前候选药物，管线整体实现了“梯次配置、有序开发”的高效布局。

云顶新耀现已打造出多款有潜力成为全球同类首 创或者同类最 佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域已覆盖肾科疾病、感染性和自身免疫性疾病。2023年，对于云顶新耀来说，注定是非同凡响的转折之年，亦是蜕变之年。

主要参考资料：

1、《云顶新耀：一家被低估的具有mRNA全球IP的企业》，?丰硕创投，??2021-12-06；

2、《三问云顶新耀：License in、资本与团队》DeepTech深科技，??2020-11-17?；

3、《无自主研发专利，却成资本宠儿，创业3年融资30亿的云顶新耀能否登“港”？》，风云资本界?，?2020-08-13.

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